Sektor vakcín: Nový pokrok a rozšírenie trhu
V sektore vakcín získala očkovacia látka Novavax s formuláciou LP.8.1 COVID-19, Nuvaxovid, regulačné schválenie v Japonsku. Je indikovaný na primárnu imunizáciu (prvá a druhá dávka) u jedincov vo veku 6 rokov a starších, ako aj na posilňovacie dávky u osôb vo veku 12 rokov a starších. Podľa licenčnej zmluvy so spoločnosťou Takeda z roku 2020 toto schválenie spustilo nezverejnenú míľnikovú platbu od spoločnosti Takeda spoločnosti Novavax, pričom spoločnosť Takeda je zodpovedná za výrobu a komercializáciu vakcíny v Japonsku.
Aktualizovaná vakcína Spikevax COVID-19 od spoločnosti Moderna tiež zaznamenala nový pokrok: Kanada schválila jej verziu zameranú na momentálne prevládajúci variant SARS-CoV-2 LP.8.1. Táto vakcína, vyrobená v zariadení pre aktívne farmaceutické zložky (API) spoločnosti Moderna v Quebecu a naplnená a dokončená spoločnosťou Novocol Pharma v Ontáriu, je vhodná pre jednotlivcov vo veku 6 mesiacov a viac. Okrem toho aktualizovaná vakcína získala schválenie v Európe štyri týždne predtým a v máji americký FDA schválil svoju vakcínu novej generácie COVID-19, mNEXSPIKE, pre dospelých vo veku 65 rokov a viac, ako aj pre jednotlivcov vo veku 12 až 64 rokov s vážnymi rizikovými faktormi COVID-19.
Vakcína chikungunya od Valnevy, Ixchiq, získala v Kanade širšiu autorizáciu na použitie, ktorá sa rozšírila o jednotlivcov vo veku 12 rokov a viac. Novo pridané údaje o perzistencii protilátok ukazujú, že 97 % pacientov si udrží imunitnú odpoveď počas 24 mesiacov a medzi dospievajúcimi jednotlivá dávka vakcíny vyvolá vysokú a trvalú imunitnú odpoveď u 99,1 % príjemcov po 6 mesiacoch. Európska lieková agentúra (EMA) však predtým zaviedla dočasné obmedzenie používania lieku Ixchiq u jedincov vo veku 65 rokov a starších z dôvodu závažných nežiaducich udalostí hlásených v tejto populácii. Hoci obmedzenie bolo teraz zrušené, EMA odporúča jeho použitie len vtedy, keď je riziko infekcie významné a po zvážení prínosov a rizík.
Liečba rakoviny: schválenia viacerých liekov a rozšírenia indikácií
Sektor liečby rakoviny zaznamenal rad pozitívnych zmien. AstraZeneca a Daiichi Sankyo's Datroway získali v Číne schválenie na liečbu dospelých pacientov s neresekovateľným alebo metastatickým HR-pozitívnym, HER2-negatívnym karcinómom prsníka, ktorí predtým podstúpili endokrinnú liečbu a aspoň jednu líniu pokročilej chemoterapie. Toto schválenie je založené na údajoch zo štúdie fázy III TROPION-Breast01, ktorá ukázala, že Datroway znížil riziko progresie ochorenia alebo úmrtia o 37 % v porovnaní s chemoterapeutickým režimom zvoleným skúšajúcim.
Spoločnosť Astellas Padcev v kombinácii s Keytrudou od spoločnosti Merck & Co. získala podporu od Národného inštitútu pre zdravie a starostlivosť (NICE) Spojeného kráľovstva na použitie u pacientov s neresekovateľným alebo metastatickým uroteliálnym karcinómom, ktorí sú vhodní na chemoterapiu obsahujúcu platinu-. Táto kombinácia sa stala novou-možnosťou liečby pre dospelých pacientov s pokročilou rakovinou močového mechúra; klinické štúdie preukázali, že výrazne predĺžila-prežitie bez progresie a celkové prežitie v porovnaní so štandardnou chemoterapiou a od 21. augusta je dostupná prostredníctvom National Health Service (NHS) Spojeného kráľovstva.
Inhibítor PD-1 od spoločnosti BeOne Medicines (Bristol Myers Squibb's), Tevimbra, získal ďalšie uznanie od európskych regulačných orgánov: Európska komisia schválila jeho použitie v kombinácii s chemoterapiou obsahujúcou platinu- ako neoadjuvantnú (predoperačnú) liečbu dospelých pacientov s resekovateľným nemalobunkovým- malobunkovým karcinómom pľúc s vysokým rizikom adjuvancie, monoterapiou NSC s adjuvanciou Tevimbra po operácii. Ide o piatu indikáciu rakoviny pľúc Tevimbry v EÚ; predtým, v júli, EÚ tiež schválila jeho použitie v kombinácii s gemcitabínom a cisplatinou ako liečbu prvej línie u dospelých pacientov s metastatickým alebo rekurentným karcinómom nosohltanu (NPC).
Ďalšie terapeutické oblasti: Dynamika schválenia a úpravy štítkov
V oblasti liečby Alzheimerovej choroby, po schválení subkutánnej formulácie Eisai a Biogen's Leqembi na udržiavaciu terapiu, spoločnosti iniciovali postupné predloženie žiadosti FDA o schválenie pre Leqembi Iqlik, autoinjektor na týždenné počiatočné dávkovanie. Tento autoinjektor slúži ako alternatíva k intravenóznemu podávaniu 10 mg/kg raz za dva týždne; subkutánna formulácia na udržiavaciu fázu je jednodávkový naplnený autoinjektor obsahujúci 360 mg s dobou podania približne 15 sekúnd. Očakáva sa, že umožní pacientom a opatrovateľom podávať liečbu doma od počiatočnej fázy až po udržiavaciu fázu.
FDA medzitým aktualizovala informácie o predpisovaní lieku Leqembi a odporúča, aby pacienti pred treťou infúziou podstúpili vyšetrenie magnetickou rezonanciou, aby sa identifikovali abnormality zobrazovania súvisiace s amyloidom -s edémom (ARIA{1}}E) -, čo je revízia predchádzajúceho odporúčania skenovania pred piatou, siedmou a štrnástou infúziou. Táto úprava vychádza z analýzy 6 úmrtí hlásených počas včasnej liečby.
V oblasti zriedkavých chorôb bol v Európe schválený Ogsiveo SpringWorks Therapeutics, ktorý sa stal prvým liekom na svete na liečbu desmoplastických nádorov. Je indikovaný u dospelých pacientov s progresívnymi desmoplastickými nádormi vyžadujúcimi systémovú liečbu. Údaje zo štúdie fázy III DeFi ukázali, že Ogsiveo znížilo riziko progresie ochorenia o 71 % v porovnaní s placebom a tiež preukázalo prevahu v koncových bodoch, ako je miera objektívnej odpovede a výsledky hlásené pacientom-. Liek už získal schválenie v USA v roku 2023.
Tablety kyseliny norursodeoxycholovej (NorUDCA) od Shilpa Medicare získali prvé schválenie na svete na liečbu nealkoholického stukovatenia pečene (NAFLD) v Indii. Prostredníctvom svojich duálnych mechanizmov proti-zápalu a regulácie žlčových kyselín zabraňuje NorUDCA progresii NAFLD do cirhózy, zlyhania pečene a ne-alkoholickej steatohepatitídy (NASH). Celosvetovo je NAFLD zasiahnutých približne 1,2 miliardy ľudí, pričom približne 188 miliónov pacientov je v Indii.
Regulačné úpravy a výzvy: Oneskorenia pri schvaľovaní a bezpečnostné opatrenia
Niektoré lieky čelia oneskoreniu pri schvaľovaní. FDA si vyžiadala dodatočné informácie pre Agios' Pyrukynd, ktorý je predmetom skúmania na liečbu talasémie -, vrátane predloženia stratégie hodnotenia a zmierňovania rizika (REMS) na zníženie rizika hepatocelulárneho poškodenia. Ide o veľký pozmeňujúci a doplňujúci návrh, ktorý vedie FDA k predĺženiu dátumu rozhodnutia zo 7. septembra na 7. decembra. Pyrukynd je určený na liečbu dospelých pacientov s -transfúziou-nezávislou (NTD) a transfúznou -závislou (TD) - alebo -talasémiou.
Spoločnosť Chugai Pharmaceutical (dcérska spoločnosť Roche) zaviedla nové bezpečnostné opatrenia pre svoju génovú terapiu Duchennovej svalovej dystrofie Elevidys v Japonsku, pričom na označenie lieku pridala akútne zlyhanie pečene ako závažnú nežiaducu reakciu. Pacienti sú povinní podrobiť sa testom na dysfunkciu pečene a zlyhanie pečene pred a po podaní. Toto nasleduje po úmrtiach dvoch ambulantných pacientov v USA po liečbe.
Okrem toho FDA upravila požiadavky na monitorovanie bezpečnosti pre etikety určitých liekov. Aktualizovalo sa napríklad označenie REMS pre liek na nefropatiu IgA od Travere Therapeutics, Filspari: frekvencia monitorovania funkcie pečene sa zmenila z mesačnej na raz za tri mesiace po začatí liečby a predchádzajúca požiadavka na monitorovanie embryofetálnej toxicity (EFT) bola odstránená.
